Il 20/05/2008, a Novato, in California, la casa farmaceutica BioMarin, ha annunciato che il primo paziente ha iniziato la Fase 1 dei test clinici sulla
PEG-PAL (PEGylated recombinant Phenylalanine Ammonia Liase) che si concluderanno nell´ultimo quadrimestre del 2008.
La BioMarin è impegnata su vari fronti nelle ricerche per una cura alla PKU (anche con il Kuvan) ed in particolare, ritiene che il PEG-PAL abbia forti potenzialità per abbassare i livelli di fenilalanina nel sangue anche in quei pazienti che non rispondono al Kuvan, ha affermato Jean-Jacques Bienaime, CEO della BioMarin. Risultati pre-clinici positivi sono stati osservati in alcuni topi di laboratorio e la BioMarin spera di ottenere gli stessi risultati anche negli umani.
La Fase 1 dei test clinici sarà condotto su circa 35 pazienti PKU, a cui saranno somministrate 7 dosi crescenti (da 0.001 a 1.0 mg/kg) con un periodo di osservazione dopo ogni dose di circa 6 settimane.
L´obiettivo primario è quello di verificare la sicurezza e la tollerabilità delle singole iniezioni sottocutanee di PEG-PAL nei soggetti con PKU. Il secondo obiettivo è quello di valutare la
farmacocinetica di singole iniezioni sottocutanee di PEG-PAL somministrate a dosi crescenti e valutare l´effetto del PEG-PAL sulla concentrazione di fenilalanina nel sangue dei soggetti con PKU.
Fonte:
BioMarin(
Parole chiavi: PEG-PAL biomarin ricerca terapia )
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